昨日從南開(kāi)大學(xué)獲悉，該校藥物化學(xué)生物學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研發(fā)的抗癌新藥為全球腦膠質(zhì)瘤患者帶來(lái)了希望。10月10日，第3名腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤志愿者在澳大利亞墨爾本的Epworth醫(yī)院開(kāi)始接受該藥物的臨床試驗(yàn)。

腦部膠質(zhì)瘤是一類最常見(jiàn)的顱內(nèi)惡性腫瘤，治療這類癌癥最大的困難是，藥物很難進(jìn)入腦部。這也使腦膠質(zhì)瘤患者不得不面對(duì)“無(wú)藥可用”的絕望。

南開(kāi)大學(xué)藥物化學(xué)生物學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí)8年，自主研發(fā)了一例可突破血腦屏障，進(jìn)入腦部，對(duì)癌癥干細(xì)胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質(zhì)瘤新藥——ACT001。該藥物具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，原料提取、藥物制備等工作全面領(lǐng)先國(guó)際，有望成為人類對(duì)抗腦膠質(zhì)瘤的“新武器”。

“小白菊內(nèi)酯”的化合物對(duì)癌癥干細(xì)胞具有選擇性殺滅作用，但價(jià)格奇高，每公斤的成本超過(guò)100萬(wàn)元。除此之外，“小白菊內(nèi)酯”穩(wěn)定性差，易降解，水溶性差，很難溶入人體血液，這些都極大限制了它的藥物制備。陳悅團(tuán)隊(duì)通過(guò)海量實(shí)驗(yàn)分析，最終發(fā)現(xiàn)中國(guó)特有植物——山玉蘭的根皮可替代杭菊提取“小白菊內(nèi)酯”，且提取率穩(wěn)定在5%—6%，成本約為每公斤5000元。隨后，陳悅團(tuán)隊(duì)通過(guò)全合成與半合成的手段對(duì)“小白菊內(nèi)酯”進(jìn)行了化學(xué)結(jié)構(gòu)改進(jìn)，改進(jìn)后的化合物水溶性良好，可口服進(jìn)入血液；穩(wěn)定性也提高了7倍，并實(shí)現(xiàn)了藥物在人體內(nèi)的緩慢釋放，很好地控制了藥物濃度，解決了安全性和有效性的問(wèn)題。

“目前，ACT001已在澳大利亞進(jìn)入臨床一期試驗(yàn)，并獲得了10余個(gè)國(guó)家的專利保護(hù)�？梢哉f(shuō)，我們實(shí)現(xiàn)了中國(guó)在該領(lǐng)域藥物研發(fā)的優(yōu)勢(shì)反超，并牢牢占據(jù)主導(dǎo)。ACT001的創(chuàng)制有望為解決腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤這一世界性醫(yī)學(xué)難題提供一種新的治療手段�！标悙傉f(shuō)。（記者 趙暉）