【編者按】一年一度的全國兩會(huì)，是國家政治生活中的一件大事。2022年兩會(huì)期間，來自衛(wèi)生健康行業(yè)的全國人大代表、全國政協(xié)委員帶著一年來的積累和思考，圍繞深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、推廣抗疫經(jīng)驗(yàn)、推進(jìn)公立醫(yī)院建設(shè)、加強(qiáng)醫(yī)學(xué)人才培養(yǎng)等話題，積極建言獻(xiàn)策。即日起，人民網(wǎng)推出“代表委員談健康中國”系列。

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔。受訪者供圖

“罕見病相對(duì)少見，診治困難，存在藥價(jià)太貴等問題，迫切需要全社會(huì)的關(guān)注和幫助�！背Ｄ隇橹委熀皖A(yù)防罕見病奔走呼吁，今年兩會(huì)，全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔帶來了相關(guān)提案。

據(jù)2020年中國罕見病大會(huì)數(shù)據(jù)，中國已知的罕見病大約1400余種，患病人數(shù)接近2000萬人，每年新增罕見病患者20萬人。數(shù)字后面，是一個(gè)個(gè)與命運(yùn)作斗爭(zhēng)的生命。

“罕見病并不罕見，它離你我并不遙遠(yuǎn)�！倍�潔表示，就某個(gè)病種來講，罕見病似乎比常見病要少，但罕見病涉及的病種很多，加起來就不罕見了。另外，我國人口基數(shù)非常龐大，所以任何一種罕見病的患病人群加起來，數(shù)量也是非常大的。并且，隨著醫(yī)學(xué)科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，越來越多的未知疾病被診斷，其中罕見病占了大多數(shù)。

求醫(yī)難、買藥難，是所有患者的兩座大山。在調(diào)研中，丁潔發(fā)現(xiàn)，當(dāng)前，還有一些罕見病藥品尚未納入醫(yī)保范圍，重要原因之一在于這些藥品價(jià)格太高，有的罕見病藥品年治療費(fèi)用定價(jià)甚至在百萬元以上。

由于我國各地經(jīng)濟(jì)水平不同，罕見病發(fā)病和患病情況不同，高值罕見病藥品的病種大都為發(fā)/患病率或患病人數(shù)極低的小病種，丁潔建議，在局部地區(qū)先行先試高值罕見病藥品用藥保障機(jī)制，探索建立省級(jí)及以下的高值罕見病藥品用藥保障機(jī)制，并逐步推廣。

去年，多地推出普惠型健康商業(yè)險(xiǎn)“惠民�！保�但丁潔調(diào)研中發(fā)現(xiàn)，涵蓋國家醫(yī)保藥品目錄外的罕見病高值藥品的“惠民�！睌�(shù)量較少，并且在涵蓋罕見病高值藥品的保險(xiǎn)產(chǎn)品中，涵蓋藥品品種數(shù)量、保險(xiǎn)責(zé)任、理賠限額均有所不同，但大都不能滿足罕見病患者藥品費(fèi)用支出的需求�！敖ㄗh將罕見病藥品納入普惠型商業(yè)健康險(xiǎn)，并建立長效工作機(jī)制。”丁潔說。

不僅如此，丁潔還建議 ，建立省級(jí)罕見病慈善專項(xiàng)醫(yī)療救助基金的工作制度和機(jī)制，包括聯(lián)動(dòng)機(jī)制、對(duì)接機(jī)制、操作機(jī)制等。

此外，丁潔建議，不斷豐富藥品談判的方法，其中包括評(píng)價(jià)極其特殊的小病種高值藥品的經(jīng)濟(jì)價(jià)值和使用價(jià)值，進(jìn)一步研究量?jī)r(jià)掛鉤，并根據(jù)稀有病種的患者數(shù)量進(jìn)一步分析國家和企業(yè)的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制等。

“代表委員談健康中國”系列報(bào)道：

王松靈委員：吸引優(yōu)秀人才 造就高水平醫(yī)師

張國剛委員：促進(jìn)健康管理醫(yī)學(xué)學(xué)科建設(shè) 應(yīng)對(duì)老齡化慢病負(fù)擔(dān)

唐旭東委員：中醫(yī)藥振興發(fā)展要“抓兩頭”“頂天立地”

李秋代表：建議構(gòu)建適宜我國兒童生長發(fā)育特點(diǎn)的疾病防治體系

姚樹坤委員：以醫(yī)防融合服務(wù)為基礎(chǔ) 提升基層公共衛(wèi)生服務(wù)能力

張伯禮代表：全面系統(tǒng)總結(jié)抗疫經(jīng)驗(yàn) 具有史料價(jià)值

吳浩委員：大力培養(yǎng)“強(qiáng)基層”急需的防治結(jié)合型全科醫(yī)學(xué)人才

吳以環(huán)委員：建議加強(qiáng)兒童青少年心理健康服務(wù)建設(shè)