AI工具為一名罕見病患者找到藥物
劉霞
2025年02月12日08:45 來源：科技日?qǐng)?bào)
美國賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家開發(fā)出一款新型人工智能（AI）工具。在梳理了4000種現(xiàn)有藥物后，這款A(yù)I工具為一名特發(fā)性多中心型Castleman?。╥MCD）患者找到了救命藥物。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。
在最新研究中，這款A(yù)I通過機(jī)器學(xué)習(xí)算法，確定阿達(dá)木單抗可能是治療iMCD最有效的藥物。阿達(dá)木單抗是一種單克隆抗體，美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)其可用于治療關(guān)節(jié)炎、克羅恩病等疾病。
研究團(tuán)隊(duì)表示，兩年前，這名患者已經(jīng)進(jìn)入臨終關(guān)懷階段。但服用阿達(dá)木單抗后，他的癥狀已經(jīng)減輕。他們開展的實(shí)驗(yàn)還發(fā)現(xiàn)，阿達(dá)木單抗會(huì)抑制一種特定蛋白質(zhì)——腫瘤壞死因子，這可能是其能有效治療iMCD的關(guān)鍵。實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，嚴(yán)重的iMCD患者腫瘤壞死因子信號(hào)水平較高。進(jìn)一步分析也表明，iMCD患者免疫細(xì)胞在激活時(shí)，會(huì)比健康個(gè)體產(chǎn)生更多腫瘤壞死因子。
研究團(tuán)隊(duì)表示，iMCD患者的存活率極低，治療方案很少。這款A(yù)I工具有望為更多罕見疾病找到新療法，從而挽救更多人的生命。他們準(zhǔn)備在今年啟動(dòng)一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，研究JAK1/2抑制劑靶向iMCD的有效性。
(責(zé)編：孫紅麗、楊迪)
